ヌシノersen
ヌシノersenは、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療のために設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド療法です。脊髄性筋萎縮症は、染色体5q上のSMN1遺伝子の変異によって引き起こされる稀少遺伝性疾患であり、SMN蛋白質の産生が不十分になる原因となります。本薬はSMN2遺伝子を標的としてエキソン7の取り込みを増加させ、より機能的なSMN蛋白質をより多く産生させる作用があります。乳幼児から成人まで、脊髄性筋萎縮症的全年齢層の患者さまへの適応があります。
ヌシノersenは、染色体5qの変異引起的脊髄性筋萎縮症を治療するために、SMN蛋白質の産生を増加させるアンチセンスオリゴヌクレオチド療法です。
要点一覧
- ATC
- M09AX07
- RxNorm
- 1863556
- 一般名
- Nusinersen
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Spinraza
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 12mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- ローディング：0日、14日、28日、63日；維持：4か月ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 12mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- ローディング：0日、14日、28日、63日；維持：4か月ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 12mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- ローディング：0日、14日、28日、63日；維持：4か月ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
妊娠初期可能な限り避ける
胎児への潜在的なリスクを上回る利益がある場合にのみ使用
超音波評価を含む定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠中期可能な限り避ける
胎児への潜在的なリスクを上回る利益がある場合にのみ使用
超音波評価を含む定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠後期可能な限り避ける
胎児への潜在的なリスクを上回る利益がある場合にのみ使用
定期的な胎児モニタリングと胎児発育の評価
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中調整不要
リスクベネフィット評価に基づいて母乳育児を中止するか、投薬を中止
乳児への有害事象をモニタリング
小児
新生児・乳児調整不要
遺伝子検査でSMAと確定された新生児を含む小児患者への使用が承認されている
定期的な神経学的評価と呼吸合併症の評価
小児
小儿・，思春期調整不要
遺伝子検査でSMAと確定された小儿患者への使用が承認されている
定期的な神経学的評価と運動機能モニタリング
高齢者
高齢者慎重に使用
65年以上の患者への臨床経験は限られており、慎重なモニタリングのもとで使用
腎機能と有害事象をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
軽度調整不要
慎重に使用し、腎機能をモニタリング
定期的な腎機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度〜重度臨床効果に基づいて用量調整
慎重に使用し、重度の腎機能障害におけるデータは限られている
頻回の腎機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度〜中等度調整不要
慎重に使用し、CYP450酵素で代謝されない
肝機能検査をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認年
ヌシノersen（スピンラザ）のFDA承認日
薬剤クラス
薬理学分類
作用機序
分子レベルでの作用機序
適応症
治療的適応症
ヌシノersen（nusinersen）は、乳幼児期発症型から晩期発症型まで、様々な病型分類を含む小児および成人患者の脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療に適応があります。
アンチセンスオリゴヌクレオチドであるヌシノersenは、SMN2前mRNAの特定の部位に結合し、スプライシング時のエ クソン7の包含を促進します。これにより、より安定で機能的なSMNタンパク質が生成され、SMN1遺伝子の変異による欠乏を補います。
ヌシノersenは、医療専門家によりくも膜下注射（髄腔内投与）により投与されます。治療には導入用量スケジュール followed by 維持用量が必要です。血小板減少症および腎毒性の安全性 monitoring が推奨されます。患者は低钠血症の兆候について monitoring される必要があります。本剤は、SMA management の経験豊富な医師のみが処方するべきです。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む