Olipudase Alfa

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ASMD）の治療に使用されます。ニemann・ピック病A型およびB型の慢性臟器症状を含みます。ASMDと確定診断された小儿および成人患者に適用されます。

olipudase alfaは、組換え型ヒト酸性スフィンゴミエリナーゼ（rhASM）であり、欠乏している内因性酵素を補給または置換します。この薬はスフィンゴミエリンをセラミドとホスホコリンに分解する反応を触媒し、ASMDに特徵的な様々な組織や臓器におけるスフィンゴミエリンの蓄積を軽減します。

点滴静注による経皮的な酵素補充療法です。注入Associated reactions や免疫応答の可能性について、患者さんを監視する必要があります。治療的开始および管理は、ライソゾーム蓄積症の治療経験のある専門家によって行われる必要があります。