Olpruva

Olpruvaは、尿素サイクル障害（カルバモイル燐酸合成酵素Ⅰ欠損症、オルニチンカルバモイルトランスフェラーゼ欠損症、シトルリン血症など）の慢性管理に使用されます。これらの遺伝性疾患による高アンモニア血症の患者様が、食事によるタンパク質制限だけでは不十分な場合に使用されます。

フェニル酪酸Naは、窒素を体外へ除去するための代替経路を提供することで窒素スカベンジャーとして働きます。フェニル酪酸Naは体内でフェニル酢酸に代謝され、グルタミンと結合してフェニルアセチルglutamineを形成し、尿中に排泄されます。これにより、体内の過剰な窒素を効果的に除去することができます。

Olpruvaは経口懸濁液であり、食事と一緒に服用してください。タンパク質制限食と併用する必要があり、特定のUCDの種類によっては、アルギニンまたはシトルリンの補給が必要となる場合があります。一般的な副作用には、胃腸症状を引き起こすことがあります。治療中は、アンモニアレベルと栄養状態の評価を定期的に行うことが不可欠です。