オナセムノジェン・アベパルボベク
オナセムノジェン・アベパルボベクは、脊髄性筋萎縮症（SMA）を治療するために設計された遺伝子治療薬で、この遺伝子に変異を持つ患者さんに正常なSMN1遺伝子のコピーを送達します。単回の点滴静注により投与され、主にSMAの小児患者さんに使用されます。
AAV9ベクターを通じて正常なSMN遺伝子を送達する、脊髄性筋萎縮症に対する一回限りの遺伝子治療です。
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- M09AX09
- RxNorm
- 2170226
- 一般名
- Onasemnogene Abeparvovec
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Zolgensma、Itvisma
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 2.0 × 10^14 ベクタービーマン含有量（最大用量）
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回（一回限り）の点滴静注
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 体重1kgあたり1.1 × 10^14 ベクタービーマン含有量
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回（一回限り）の点滴静注
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 2.0 × 10^14 ベクタービーマン含有量（最大用量）
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 単回（一回限り）の点滴静注
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方通り
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
7 グループ妊娠期
一般的可能な場合は避ける
利益がリスクを大きく上回る場合を除いて妊娠中の使用を避ける、潜在的な胎児リスクについて患者に助言する
超音波評価を含む定期的な胎児モニタリング
授乳期
一般的推奨されない
投与前に授乳を中止し、投与後一定期間は避ける
確立された特定のモニタリングはない
小児
乳幼児体重に基づく用量が必要
SMN1遺伝子のbi-allelic変異を持つ2歳未満の小児患者に indication、単回点滴静注、事前投与コルチコステロイド必要
ベースラインおよび少なくとも3ヶ月間の定期的な肝機能検査、血小板計算、心臓モニタリング
高齢者
高齢者確立されていない
通常は indicationなし、臨床試験で高齢者が研究されていない、利益がリスクを上回る場合のみ使用
総合的老年医学的評価、肝臓と心臓のモニタリング
腎機能障害
軽度〜中等度特定の用量調整は推奨されない
注意して使用、治療前に腎機能を評価する必要がある
投与後の定期的な腎機能検査モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度慎重なモニタリングが必要
注意して使用、既存の肝障害を持つ患者は肝毒性のリスクが増加している可能性
AST、ALT、ビルビリンなどの頻回の肝機能検査、肝障害の兆候のモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度〜重度一般に禁忌
中等度〜重度肝障害患者では肝毒性のリスクが 著しく増加するため推奨されない
使用を避けるられない場合は強化された肝機能モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
統計と臨床データ
薬剤分類
オナセムノogene abeparvovecはアデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを使用した遺伝子治療です
一般的な用途
SMAの pediatric患者の治療に適応があります
投与方法
1回限りの遺伝子治療
FDA承認年
初期FDA承認日
オナセムノogene アベパルボベクは、SMN1遺伝子の両アレル変異によりSMN蛋白質の発現が不十分な、小児脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療適応です。
この組換えAAV9ベース遺伝子治療法は、正常な人間SMN遺伝子のコピーを送り込み、細胞に脊髄性筋萎縮症（SMN）蛋白質を産生させることを可能にします。SMN蛋白質は、SMN1変異によりSMA 患者では欠乏しています。
単回の静脈内点滴として投与されます。肝機能モニタリングと血小板数評価は、治療モニタリングの重要な要素です。治療前に、患者さんは既存のAAV9抗体の有無について評価される必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む