パルバロテン

パロヴォラロテンは、女性は8歳以上、男性は10歳以上の成人および小児における線維性骨異形成症（FOP）の治療適応があります。FOPは、軟部組織における異常な骨形成を特徴とする稀少で進行性の遺伝子疾患であり、重度の身体的障害を引き起こします。

パロヴォラロテンは経口生物利用率を有するレチノイン酸受容体（RAR）アゴニストです。FOP患者では、BMP type I受容体ALK2（ACVR1）の機能獲得変異が異常な骨形成を来たします。パロヴォラロテンはRARシグナリング経路をモジュレートすることで、異所性骨化形成の原因となる軟骨細胞および骨芽細胞への分化を抑制します。

パロヴォラロテンはFOPの管理に熟練した医師により開始され、監督されるべきです。一般的な副作用には皮膚乾燥、唇の異常、および筋骨格系疼痛が含まれます。小児患者では、早期の骨端板閉鎖および成長遅滞が報告されています。治療中は、小児および思春期における成長と骨格発育の定期的なモニタリングが推奨されます。