パチシラン
パチシランはRNAi治療薬であり、成人における遺伝性トランスサイレチン関連（hATTR）アミロイドーシスの治療に使用されます。二本鎖低分子干渉RNA（siRNA）を送達し、TTR mRNAを標的として分解することで作用し、組織にアミロイド沈着を引き起こす異常トランスサイレチン蛋白質の産生を減少させます。
パチシランは、遺伝性ATTRアミロイドーシスを治療するためにTTR蛋白質の産生を減少させるsiRNA療法です。
要点一覧
- ATC
- N07XX12
- RxNorm
- 2053490
- 一般名
- Patisiran
- クラス
- atc-n07
- ブランド
- Onpattro
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1回500mg、1日2回
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1回250mg、1日2回
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日400mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
9 グループ妊娠期
妊娠初期可能な限り避ける
胎児への潜在的なリスクが潜在的な利益を上回る場合にのみ使用すること。妊娠の可能性のある女性には、治療中は効果的な避妊法を使用するよう助言すること
定期的な胎児モニターと超音波検査
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠中期・後期可能な限り避ける
利益がリスクを上回る場合にのみ継続すること。緊密な産科モニタリングが推奨される
胎児成長モニタリングと定期的な産前検査
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中授乳を中断するか、投与を中断する
パティシランが母乳中に排泄されるかどうかは不明である。利益-リスク評価に基づいて決定すること
乳児に有害な事象がないかモニタリングすること
高齢者
高齢者（65歳以上）用量調整は不要
薬物動態データに基づいて用量調整は不要である。腎機能および肝機能をモニタリングすること
注入中の腎機能、肝機能、生命徴候の定期的なモニタリング
小児
小儿・青少年推奨されない
パティシランは儿科患者への使用が承認されていない。安全性と有効性は確立されていない
適用外
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
腎機能障害
軽度～中等度用量調整は不要
パティシランは腎的にクリアされない。軽度から中等度の腎障害は曝露に有意に影響しない
腎機能を定期的にモニタリングすること
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
重度注意して使用
重度の腎障害患者でのデータは限られている。緊密にモニタリングすること
腎機能と有害事象の緊密なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度用量調整は不要
パティシランは肝機能で代謝される。軽度の肝障害は曝露に有意に影響しなかった
肝機能をモニタリングすること
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度注意して使用
中等度から重度の肝障害患者は臨床試験から除外されている。利益がリスクを上回る場合のみ使用すること
肝機能と臨床反応の緊密なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認年
ピラニルのFDA承認情報
薬剤分類
薬剤分類情報
主な適応症
治療適応
作用機序
薬理学的機序
成人における多発神経障害を伴う遺伝性トランスサイレチン誘発性（hATTR）アミロイドーシスの治療に使用されます。これは、異常なTTRタンパク質が神経、心臓、消化器系を含む様々な組織にアミロイド沈着物を形成する稀な遺伝子疾患です。
パチシラピンは、二本鎖siRNAを含有しており、RNA干渉を介して変異型および野生型TTR messenger RNA（mRNA）の両方を特異的に標的として分解します。これにより、肝臓でのTTRタンパク質産生が低下し、血清中TTR値が減少して、組織へのアミロイド沈着物が減少します。
医療専門家により3週間ごとに静脈内輸注として投与されます。注入関連反応を軽減するため、プレドニゾロン、抗ヒスタミン薬、H2拮抗薬による前投薬が必要です。肝機能をモニタリングし、ベースラインの眼科検査を実施してください。ビタミンA欠乏症を引き起こす可能性があるため、サプリメント補給が必要な場合があります。妊娠中の安全性は確立されていません。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む