Pegunigalsidase Alfa
ペグニガルシダーゼ アルファ（ELFABRIO）は、α-ガラクトシダーゼAという酵素の欠損によって引き起こされる稀な遺伝性のリソソーム蓄積症であるファブリー病の治療を目的とした酵素補充療法です。この製剤は、細胞内に取り込まれ、リソソームに輸送される外因性の酵素を提供し、ファブリー病患者において臓器障害の原因となる globotriaosylceramide（Gb3）の蓄積を減らすのに役立ちます。
ペグニガルシダーゼ アルファは、ファブリー病の成人患者に対する酵素補充療法であり、外因性のα-ガラクトシダーゼAを提供してGb3の蓄積を減らし、病態の管理を行うお薬です。
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- A16AB20
- RxNorm
- 2637446
- 一般名
- Pegunigalsidase Alfa
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Elfabrio
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1日2回500mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日2回250mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日1回400mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
8 グループ妊娠期
妊娠初期可能なれば避ける
有益性がリスクを上回る場合を除いて、妊娠中は使用を避ける
定期的な胎児モニタリングと超音波検査
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠中期可能なれば避ける
妊娠が判明した場合は治療を中止するか、代替管理に変更
定期的な胎児モニタリング
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
妊娠期
妊娠後期可能なれば避ける
分娩近くでは治療中止を考慮
胎児モニタリングと分娩評価
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
授乳期
母乳育児用量調整不要
治療中は母乳育児非推奨 - 母乳育児を中止するか、治療を一時中断
乳児への有害事象をモニタリング
高齢者
高齢者具体的な用量調整は不要
標準用量を使用し、有害事象に対して密にモニタリング
腎機能と心機能を定期的にモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
小児
12～17歳の思春期体重に基づく用量設定 - 1mg/kg、2週間間隔
12歳以上の患者に承認済み - 標準用量プロトコルに従う
成長発達と注入関連反応をモニタリング
腎機能障害
重度のクレアチニンクリアランス（30未満）軽度～中等度の障害では用量調整不要
重度の腎障害では注意して使用 - 腎機能を密密にモニタリング
腎機能と蛋白尿の定期的なモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度～中等度具体的な用量推奨なし
注意して使用 - 肝障害での臨床データは限定的
肝機能検査をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
薬剤クラス
ペグユニガルシダーゼ アルファはPEG化された組換えヒトアルファ-galactosidase A酵素です
適応症
確認されたファブリー病の成人に対する長期酵素補充療法
投与経路
2週間ごとに静脈内輸液で投与
FDA承認年
FDAは2022年5月6日にペグユニガルシダーゼ アルファ（エルファブ리오）を承認
ELFABRIOは、アルファガラクトシダーゼA欠損症（ファブリー病）と確認された成人に対する長期的な酵素補充療法の適応があります。各種組織や器官におけるGb3の蓄積を減少させることで、この疾患を管理するために使用されます。
Pegunigalsidase Alfaは、アルファガラクトシダーゼAの組換え体です。静脈内点滴投与後、この酵素はマンノース-6-リン酸受容体を介したエンドサイトーシスにより患者細胞に取り込まれ、リソソームに輸送され、ここで蓄積したGb3基質を分解する触媒活性を発揮します。
タンパク質ベースの製剤であるため、ELFABRIOは infusion 関連過敏反応を引き起こす可能性があります。患者は点滴中および点滴後に監視する必要があります。他の酵素補充療法で以前治療された患者では、抗アガラシダーゼ抗体との交差反応が発生する可能性があります。小児患者における安全性と有効性は確立されていません。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む