Plozasiran

プラゾサランは、高中性脂肪血症および血清中性脂肪値の上昇を特徴とする他の代謝性疾患の治療を対象とした治験薬です。高中性脂肪値に伴う心血管リスクを持つ患者にも検討される可能性があります。

プラゾサランは、GalNAc（N-アセチルガラクトサミン）に結合した低分子干渉RNA（siRNA）分子であり、肝炎細胞への送達を促進します。肝細胞内に入ると、RNA干渉メカニズムによりapoC-III mRNAに結合して分解し、apoC-III蛋白質の翻訳を防ぎます。apoC-III蛋白質が減少することで、リポ蛋白リパーゼ活性が亢進し、血液中からのNeutral脂肪 풍부한リポ蛋白のクリアランスが促進されます。

siRNA療法として、プラゾサランは注射により投与され、特定の遺伝子の選択的サイレンシングによって作用します。安全性、有効性、および最適な用量を確定するための臨床試験が進行中です。患者は、肝臓への影響および脂質プロファイルの変化についてモニターする必要があります。この薬剤はGalNAc媒介取り込みにより、特に肝臓でのapoC-III産生を標的とします。