Glycerol Phenylbutyrate

Ravictiは、尿素サイクル異常症（UCDs）の慢性管理において適応されます。carbamoyl phosphate synthetase I欠損症、ornithine transcarbamylase欠損症、citrullinemiaなどが含まれ、食事によるタンパク質制限やアミノ酸補給だけでは高アンモニア血症をコントロールできない場合に使用されます。

Ravictiは、窒素を結合する製剤である glycerol phenylbutyrateを含有し、プロドラッグとして 작용합니다。経口投与後、膵リパーゼによって glycerol phenylbutyrateが分解され phenylbutyrateが生成され、さらに phenylacetylglutamineに代謝されます。两つの化合物はともに窒素を含有し、尿中に排泄されるため、障害された尿素サイクルとは независимый経路で窒素を排除することが可能になります。

Ravictiは食事と一緒に摂取する必要があり、タンパク質制限の代替にはならないがあります。吐き気、嘔吐、下痢などの胃腸系の副作用が現れることがあります。高脂肪の食事は吸収の変動を引き起こす可能性があるため避けてください。定期的にアンモニア値と栄養状態をモニタリングする必要があります。このお薬は通常、代謝異常の専門医が開始します。