Risdiplam
Risdiplamは、脊髄性筋萎縮症（SMA）を治療するために設計されたSMN2スプライシング修飾薬です。脊髄性筋萎縮症は、染色体5qの変異によって引き起こされる稀少遺伝性の神経筋疾患で、生存運動ニューロン（SMN）蛋白質が不十分になります。RisdiplamはSMN2遺伝子のスプライシングを修飾することで、機能的なSMN蛋白質の生成を増加させ、欠損したSMN1遺伝子を補償します。
Risdiplamは、脊髄性筋萎縮症に対する経口薬であり、SMN2遺伝子のスプライシングを修飾することでSMN蛋白質の生成を増加させます。
要点一覧
- ATC
- M09AX10
- RxNorm
- 2390935
- 一般名
- Risdiplam
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Evrysdi
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- oral
- 剤形
- tablet、solution
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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染色体5q変異によるSMN1の両アレル変異によって引き起こされるⅠ型、Ⅱ型、Ⅲ型の脊髄性筋萎縮症（SMA）を含む、小児および成人患者における脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療
リスジプラムは、SMN2前mRNAのスプライシングを修飾し、エクソン7の包含を促進して機能的なSMN蛋白質の産生を増加させることで、SMN1欠乏を補完する低分子です
食後に1日1回経口投与します。肝機能、血液学的パラメータ、および妊娠状態を定期的にモニタリングする必要があります。一般的な副作用には発疹、下痢、吐き気、頭痛が含まれる場合があります。妊娠中は推奨されません。治療中および中止後には十分な避妊が必要です
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む