Sebelifipase Alfa
Sebelifipase Alfaは、リソソーム酸性リパーゼ（LAL）酵素の組み換え型であり、LAL欠損症患者に対する酵素補充療法として使用されます。このまれな遺伝性疾患は、体がcholesteryl esterやtriglyceridesを適切に分解するのを防ぎ、さまざまな組織や臓器への蓄積を引き起こします。
LAL欠損症患者において不足しているリソソーム酸性リパーゼを補充する組み換え酵素療法であり、まれな遺伝性蓄積性疾患です。
この薬は枠警告（ブラックボックス警告）－FDA警告の最強形態－が適用されています。使用する前に完全な処方情報を確認してください。
要点一覧
- ATC
- A16AB14
- RxNorm
- 1726975
- 一般名
- Sebelipase Alfa
- クラス
- atc-a16
- ブランド
- Kanuma
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1-3 mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された限り
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 1 mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された限り
- モニタリング
- 標準的
- Usual dose
- 1-3 mg/kg 週1回
- Maximum
- 医師にご相談ください
- 頻度
- 週1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された限り
- モニタリング
- 標準的
過剰投与の情報
特殊集団
11 グループ妊娠期
妊娠第一期有益性がリスクを上回る場合にのみ使用
明確に必要と判断された場合のみ、妊娠中に治療を継続し、医療提供者とのリスクについての相談を実施
定期的な産前監視と胎児超音波検査の実施
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠第二期有益性がリスクを上回る場合にのみ使用
疾患管理の継続が必要な場合は治療を継続
定期的な産前監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠第三期有益性がリスクを上回る場合にのみ使用
分娩計画前に医師と相談
定期的な産前監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中具体的な用量調整なし
授乳の決定は医療提供者と相談の上で行い、乳幼児への有益性を考慮
乳幼児の異常な症状を監視
小児
乳幼児週1回、体重1kgあたり1mgを静脈内輸液で投与
LAL-Dの乳幼児（急速進行性型を含む）に承認されており、生後からの開始が可能
成長、肝機能、脂質パラメータの定期的な監視
小児
小儿・，思春期週1回、体重1kgあたり1mgを静脈内輸液で投与
LAL-Dの小儿および，思春期に承認
成長、肝機能、脂質プロファイル、発達マストーンルの定期的な監視
高齢者
高齢者具体的な用量調整は不要
標準用法用量適用、腎機能と肝機能を監視
患者个体ごとの状态に応じた標準的な監視
腎機能障害
軽度～中等度具体的な用量調整は不要
軽度～中等度の腎障害では用量調整不要
Routine clinical monitoring
腎機能障害
重篤注意して使用
データが限定的であり、臨床判断が必要
腎機能の監視強化
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度～中等度具体的な用量調整は不要
肝藏に影響を与えるLAL-Dの治療に該当する薬剤であり、肝機能を監視
定期的な肝機能検査
肝機能障害
重篤注意して使用
データが限定的であり、潜在的なリスクに対する有益性を衡量
肝機能と臨床状態の詳細な監視
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認年
カヌマのFDA承認日
薬剤クラス
治療分類
作用機序
生物学的活性
主な適応
治療適応
LAL欠損症の治療（乳児型はWolman病として、晚期発症型はcholesteryl ester蓄積病として知られる）、全身の細胞内有害な脂肪蓄積を引き起こす稀な常染色体潜性リソソーム蓄積症。
humanLAL酵素の組換え型として、セベリパーゼ アルファは細胞表面の受容体に結合し、リソソームに取り込まれ、そこで欠損または欠如している本来の酵素活性によって蓄積したcholesteryl esterとトリグリセリドを加水分解する。
通常は週に1回、静脈内注入により投与される。注入中に過敏症反応が起こる可能性がある。防腐剤を含まないため、調製後すぐに使用する必要がある。有効性と安全性は、主にLAL欠損症の小児および成人患者を対象とした臨床研究により確立されている。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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医学的緊急情况可能性があると思われる場合は、すぐに現地の緊急連絡先に電話するか、最寄りの緊急治療室に直行してください。
WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む