セルメタニブ

神経線維腫症1型（NF1）の小儿患者における、症状のある手術不能な虫垂神経線維腫の治療に使用されます。NF1患者で、著しい罹病率の原因となり外科的に切除できない虫垂神経線維腫を持つ患者に特に適応があります。

セレチニブは、選択的なMEK1/2阻害剤であり、mitogen活性化蛋白質キナーゼ（MAPK）経路を遮断します。MEK1およびMEK2キナーゼを阻害することで、ERKのリン酸化と活性化を防ぎ、NF1関連腫瘍の異常な細胞成長を引き起こすRAS-RAF-MEK-ERKカスケードを乱します。

一般的な副作用には，皮肤発疹、下痢、吐き気、嘔吐、およびクレアチンホスホキナーゼ値の上昇が含まれます。心イベントおよび眼毒性を監視する必要があります。セレチニブは通常、1日2回経口で服用し、水と一緒に丸ごと飲み込む必要があります。治療 NF1とその合併症の管理に経験のある医師によって行われるべきです。