セピアプテリン

セピアプテリンは、BH4療法に対する反応性が認められた成人および小児のフェニルケトン尿症（PKU）の治療に使用されます。フェニルアラニンの食事制限の補助として使用されることがあります。

セピアプテリンは、テトラヒドロビopterin（BH4）の合成前駆体であり、フェニルアラニン水酸化酵素（PAH）の必須補因子です。この薬物はBH4の利用可能量を増やすことで、残存するPAH酵素活性を活性化し、フェニルアラニンのチロシンへの変換をより効率的に行えるようにします。

セピアプテリンは、フェニルアラニンの食事制限を含む包括的なPKU管理計画の一部として使用してください。血液中のフェニルアラニン濃度は定期的に測定する必要があります。この薬物は一部の人々に消化器症状を引き起こす可能性があります。妊娠における安全性と有効性は確立されていません。