タファミジス

タファミジスは、成人の遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシスに伴う多発神経障害（ATTRv-PN）の治療、および野生型または遺伝性トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）における心血管死と入院の軽減に使用される適応があります。

タファミジスは、トラnsthyretin蛋白質のサイロキシン結合部位に結合する選択的TTR安定化剤です。この結合によりTTR四量体の構造が安定化し、アミロイド形成過程の律速段階である四量体から単量体への解離が遅くなります。

タファミジスは、毎日1回、ソフトカプセル剤として経口投与します。一般的な副作用には、下痢、吐き気、腹痛が含まれています。全体的に忍容性は良好ですが、生理師の監督の下で使用されるべきです。患者は治療を開始する前に、肝臓の問題や妊娠について医療提供者に通知する必要があります。