トロフィネチド

トロフィネチドは、稀な遺伝性の神経学的障害であり、主に女性に影響を与え、重度の認知、運動、コミュニケーション障害を引き起こすレット症候群の治療に使用されます。2歳以上の成人および小儿患者への使用が承認されています。

正確な作用機序は不明です。トロフィネチドは、自然に存在するペプチドであるグリシン-プロリン-グルタミン酸（GPE）の合成アナログです。研究では、神経栄養性および抗炎症経路を通じて作用し、神経炎症を減少させ、脳のシナプス機能をサポートする可能性が示唆されています。

トロフィネチドは1日2回服用する経口溶液です。一般的な副作用には下痢や嘔吐が含まれることがあります。この製剤は、薬に対する既知の過敏症のある患者には使用しないでください。患者さんと介護者は、トロフィネチドが免疫系に影響を与える可能性があるため、感染の兆候を報告する必要があります。レット症候群の治療に精通した医療提供者による定期的なモニタリングが推奨されます。