Valoctocogene roxaparvovec
Valoctocogene roxaparvovecは、重症血友病Aの成人患者を対象にした遺伝子治療薬であり、アデノ随伴ウイルス血清型5（AAV5）に対する既存の抗体がない患者に使用されます。単回の静脈内投与により、患者体内へ機能的な第VIII因子遺伝子のコピーを送り込み、患者自身の身体が凝固因子を産生できるようにする働きがあります。
Valoctocogene roxaparvovecは、重症血友病Aの成人患者に対する1回限りの遺伝子治療薬であり、第VIII因子の内因性産生を可能にします。
要点一覧
- ATC
- B02BD15
- RxNorm
- 2641610
- 一般名
- Valoctocogene Roxaparvovec
- クラス
- atc-b02
- ブランド
- Roctavian
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1日2回500mg
- Maximum
- 主治医にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 主治医の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日2回250mg
- Maximum
- 主治医にご相談ください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 主治医の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日1回400mg
- Maximum
- 主治医にご相談ください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 主治医の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおり
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
8 グループ妊娠期
妊娠初期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合を除いて妊娠中の使用を避けること。医療提供者との協議が必要
使用する場合は定期的な胎児モニタリング
妊娠期
妊娠中期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合を除いて妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリング
妊娠期
妊娠後期可能なれば避ける
利益がリスクを上回る場合を除いて妊娠中の使用を避ける
定期的な胎児モニタリング
授乳期
授乳中用量調整の推奨はないが避けること
母乳中への排泄が不明のため、注入後少なくとも6ヶ月間は授乳を避けることが推奨される
乳児への有害事象を監視
小児
12歳未満の小児該当なし
ロクバディアンは18歳以上の患者に対して承認されていない。小児への使用は推奨されない
該当なし
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
高齢者
65歳以上の高齢者具体的な用量調整はない
注意して使用すること。65歳以上の患者に関する臨床試験データは限られている。心血管系および肝機能を評価すること
肝機能検査と心血管状態のモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度〜高度の腎機能障害添付文書における用量調整の指定はない
注意して使用すること。重度の腎機能障害患者（eGFR 30 mL/分未満）は臨床試験から除外されている。腎機能をモニタリングすること
治療前後での腎機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
高度肝障害避けること
ALTまたはASTがULNの1.5倍を超える場合、肝硬変、肝機能障害の兆候がある場合など、显著な肝機能障害のある患者には禁忌。AAVベクターは肝細胞を標的とする
肝機能検査のモニタリング。肝生検が必要となる場合がある
この集団での本剤の使用には、リスクとベネフィットの慎重な検討が必要です。
統計と臨床データ
薬剤クラス
血友病Aに対する遺伝子治療
適応症
治療的適応
主要エンドポイント達成
第III相臨床試験結果
投与経路
投与方法
重症血友病A（先天性第VIII因子欠乏症）の成人患者で、AAV5に対する既知事抗体がなく、第VIII因子阻害剤の既往がない方の治療に使用されます。
このAAV5ベースの遺伝子 therapyは、機能的なヒト第VIII因子（F8）遺伝子のコピーを肝細胞に直接届け、それらが生体内第VIII因子蛋白質を産生・分泌することを可能にし、それにより凝固能を改善します。
単回の点滴静注で投与されます。投与後の肝 enzymes（トランスアミナーゼ）のmonitoringが必要です。肝 enzymes上昇を管理するためにcorticosteroidsが必要になる場合があります。患者は第VIII因子活性レベルと潜在的な肝細胞への影響について長期的にmonitoringする必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年8月24日. · 編集方針を読む