ベルマナゼルフ アルファ

ベルマナゼ アルファは、アルファマンノシダーゼ欠損症によって引き起こされるまれな常染色体潜性遺伝性のリソソーム蓄積疾患であるアルファマンノシダージ症患者における、非神経学的症状の治療適応があります。

ベルマナゼ アルファは、ヒトアルファマンノシダーゼの組換え体であり、アルファマンノシダージ症患者において内因性酵素活性の低下によりリソソームに蓄積するマンノース含有オリゴ糖の加水分解を触媒します。

ベルマナゼ アルファは、静脈内輸液により投与されます。治療中に過敏反応が生じる可能性があります。患者は輸液中適切にモニタリングされる必要があります。この療法は全身性の症状に対処しますが、血液脳関門は通過しません。