Viltolarsen
ビルトラルセンは、エキソン53スキップに適した遺伝子変異を持つ患者におけるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療用に設計されたアンチセンスオリゴヌクレオチド薬です。ジストロフィン前mRNAに結合し、mRNA処理時にエキソン53を除外することで、切断されていますが機能するジストロフィン蛋白質を産生することを可能にします。この療法は、エキソン53の除外が可能な確定DMD変異を持つ患者さんに特に適応されます。
ビルトラルセンは、部分的に機能するジストロフィン蛋白質を産生するためのエキソン53スキップを可能にするデュシェンヌ型筋ジストロフィー向けの標的遺伝子治療薬です。
要点一覧
- ATC
- M09AX12
- RxNorm
- 2389840
- 一般名
- Viltolarsen
- クラス
- atc-m09
- ブランド
- Viltepso
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
この面は情報提供のみを目的としています。
この情報を自己診断に使用したり、医師のアドバイスに代わるものとして使用しないでください。薬物の開始、中止、変更を行う前には、必ず資格のある医療提供者にご相談ください。緊急医療状態にあると思われる場合は、直ちに現地の緊急連絡先に電話してください。
用法・用量
- Usual dose
- 1日2回500mg
- Maximum
- 医師に相談
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日2回250mg
- Maximum
- 医師に相談
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日1回400mg
- Maximum
- 医師に相談
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方された期間
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
10 グループ妊娠期
妊娠中（全般）可能な限り避ける
胎児へのリスクを上回る利益がある場合のみ使用
超音波を含む定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠初期可能な限り避ける
利益がリスクを上回る場合でない限り、妊娠初期の使用を避ける
定期的な胎児モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
妊娠期
妊娠後期注意して使用
利益がリスクを上回る場合のみ使用、出産時期を考慮
胎児モニタリングと出産時期の評価
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
授乳期
授乳中授乳を中断するか、使用を避ける
治療中は授乳を中断するか、使用を避ける
乳児への有害事象をモニタリング
小児
小儿体重に基づく用量：週1回5 mg/kgまたは40 mg/kg
エロン53スキップ療法に適した2歳以上の患者に使用承認
腎機能と尿蛋白の定期的モニタリング
高齢者
高齢者特定の用量調整は推奨されていない
注意して使用、高齢者での臨床経験は限定的
腎機能を注意深くモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
軽度の腎機能障害添付文書で特定の用量調整はない
注意して使用、腎機能をモニタリング
腎機能と尿蛋白の定期的モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
腎機能障害
中等度～重度の腎機能障害注意して使用、用量調整を検討
注意して使用、重度の腎機能障害でのデータは限定的
集中的な腎機能モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
軽度の肝機能障害添付文書で特定の用量調整はない
注意して使用、データは限定的
肝機能検査をモニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
肝機能障害
中等度～重度の肝機能障害注意して使用
臨床データは限定的、利益がリスクを上回る場合のみ使用
肝機能の定期的モニタリング
注意して使用し、有害反応をモニタリングしてください。
統計と臨床データ
FDA承認年
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療のFDA承認
薬剤分類
エクソンスキッピングのためのアンチセンスオリゴヌクレオチドとしての分類
治療適応症
特定の遺伝的変異を持つ患者への承認された適応
投与経路
薬剤の投与方法
デュシエenne型筋ジストロフィー（DMD）のうち、エクソン53スキップによる治療効果が確認されていることが判明している遺伝子変異を持つ患者における治療。診断には、適格な変異を確認するための遺伝子検査が必要です。
ビルトラルセンは、ジストロフィン前mRNAのエクソン53に特異的に結合するアンチセンスオリゴヌクレオチドです。この結合により、mRNAスプライシング時にエクソン53が除外され、内部的に切断されていますが部分的に機能するジストロフィンタンパク質が生成されます。
これは、治療前に遺伝学的な適格性を確認する必要がある標的遺伝子治療です。点滴静脈内注射により投与されます。他のアン sentidoオリゴヌクレオチド療法と同様に、腎機能を監視してください。治療的开始および監督は、DMD管理の経験豊富な専門家により行われる必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む