エロサルファーゼ アルファ

Vimizimは、N-アセチルガラクトサミン-6-硫酸分解酵素（GALNS）の欠損によって引き起こされるまれな常染色体劣性遺伝性のライソソーム蓄積症であるムコ多糖症IVA型（MPS IVA）の治療に使用されます。モルキオA症候群と確定診断された小児および成人患者に使用されます。

Vimizimは、MPS IVAの患者において欠乏しているGALNS酵素を置き換える組換えヒト酵素です。この外因性酵素は、糖胺質であるケラタン硫酸とコンドロイチン-6-硫酸の分解を触媒し、組織への蓄積を軽減することで、疾患の症状と進行の根本原因に対処します。

Vimizimは、点滴注入中にアナフィラキシー쇼ックを含む重篤なアレルギー反応のリスクがあります。頚椎の関与による脊髄圧迫が発生する可能性があり、監視が必要です。睡眠時無呼吸はMPS IVA患者に一般的に見られるため、治療前後に評価してください。持久力、肺機能、成長の定期的な評価をお勧めします。この薬は、通常週に1回、静脈内点滴として投与されます。