ボレティジェン ネパルボベク
ボレティジェン ネパルボベク（LUXTURNA）は、両アレルRPE65変異関連の網膜ジストロフィー（レーバー先天黒内障および網膜色素変性症を含む）の治療として承認されている遺伝子治療です。網膜下注射により、RPE65遺伝子の機能的なコピーを網膜細胞に直接送り込み、視覚サイクルに必要な正常な酵素を生成できるように作用します。
RPE65変異関連の遺伝性網膜ジストロフィーの患者様に機能的な視力を回復する遺伝子治療です。
要点一覧
- ATC
- S01XA27
- RxNorm
- 1995537
- 一般名
- Voretigene Neparvovec
- クラス
- atc-s01
- ブランド
- Luxturna
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- injection
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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用法・用量
- Usual dose
- 1日500mgを2回
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日250mgを2回
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 12時間ごと
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
- Usual dose
- 1日400mg
- Maximum
- 医師に相談してください
- 頻度
- 1日1回
- 説明
- 医師の指示に従ってください
- 期間制限
- 処方されたとおりに
- モニタリング
- 標準
過剰投与の情報
特殊集団
6 グループ妊娠期
妊娠全期可能な限り避けてください
胎児への潜在的なリスクを上回る利益がある場合にのみ使用してください
定期的な産前モニタリング
小児
4歳以上の小儿用量調整は不要です
RPE65変異関連網膜ジストロフィーを有する4歳以上の患者に適応があります
定期的な眼科検査と網膜画像診断
高齢者
高齢者用量調整は不要です
高齢の患者に投与可能です。全体的な健康状態を考慮してください
処置前の心臓および眼科的評価
腎機能障害
軽度〜中等度特定の用量調整はありません
注意して使用してください。薬は主に腎排泄されません
標準的なモニタリング
肝機能障害
軽度〜中等度特定の用量調整はありません
注意して使用してください。薬は主に肝代謝されません
標準的なモニタリング
授乳期
授乳中用量調整なし
授乳の中止または使用を避ける。母乳中への排泄に関するデータが不十分です
特定のモニタリングは不要です
統計と臨床データ
確定された両アレル性RPE65変異関連の網膜ジストロフィーの治療。十分な生存可能網膜細胞を有する患者におけるラーバー先天性黒内障（LCA）および網膜色素変性症（RP）を含みます。
改変アデノ随伴ウイルスベクターを用いて、RPE65遺伝子の正常なコピーを網膜色素上皮（RPE）細胞に送達します。これにより、細胞が機能的なレチノイド異性加水分解酵素（RPE65)、すなわち視覚サイクルおよび正常な視覚に必須の酵素を産生できるようになりました。
了眼 Qualifiedな外科医による手術的処置として、網膜下注射により投与されます。免疫媒介性の反応を起こす可能性があるため、プレドニゾロンによる予防的投与が推奨されます。治療は一側性または両側性に行われ、用量は体表面積に基づいて決定されます。治療前にRPE65変異の遺伝学的確認が必要です。患者の眼圧、網膜剥離、および白内障の有無を監視する必要があります。
禁忌
この医薬品の使用を避けるべき、または注意して使用すべき状態・病態です。
使用禁止（1件）
Known allergy to this medication or its components
注意して使用（1件）
Consult healthcare provider for benefits vs risks assessment
公的医薬品添付文書
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この情報は教育目的のみを目的としており、専門的な医学的アドバイス、診断、または治療の代替とはなりません。
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年7月26日. · 編集方針を読む