ボソリチド

開放成長板を持つ患者における軟骨無形成症の治療。軟骨無形成症は、FGFR3の獲得機能変異によって引き起こされる遺伝性の骨格疾患であり、軟骨性骨成長が障害されます。

ボソリチドは、C型ナトリウム利尿ペプチド類似体であり、ナトリウム利尿ペプチド受容体B（NPR-B）に結合して活性化します。この活性化は、変異したFGFR3からの下流シグナル伝達を拮抗し、それによって成長板での軟骨成長と骨発達を促進します。

皮下注射により投与されます。治療骨格異形成症の管理に熟練した医師によって治療が開始され、監視される必要があります。ボソリチドは低血圧を引き起こす可能性があるため、治療中の血圧モニタリングが推奨されます。他の成因による低身長には適応ありません。