Wainua
Wainua（エプロンテルセン）は、リガンド結合型アンチセンスオリゴヌクレオチド製剤であり、遺伝性トランスサイレチン誘発性（hATTR）アミロイドーシスを合併する成人におけるポリニューロパチーの治療に使用されます。トランスサイレチン（TTR）蛋白質の産生を減少させることで、疾患の進行を抑制します。本剤は月1回の皮下注射により投与されます。
Wainuaは、hATTRアミロイドーシスに対する処方箋形式の antisense 療法であり、TTR蛋白質の産生を減少させてポリニューロパチーを治療するお薬です。
要点一覧
- RxNorm
- 2671946
- 一般名
- Wainua
- クラス
- brand-name
- ブランド
- —
- 販売状況
- rx
- 授乳
- 不明
- 投与経路
- —
- 剤形
- —
- 販売地域
- 超音波、EU、CN、JP
- モニタリング
- —
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遺伝性トランスサイレチン関連（hATTR）アミロイドーシスを有する成人における多発神経障害の治療剤であり、異常なタンパク質（アミロイド）が臓器和組織に蓄積する稀な遺伝性疾患です。
反義核酸であるWainuaは、伝令RNA（mRNA）に結合し、肝臓によるトランスサイレチン（TTR）タンパク質の産生を減少させることで、臓器和組織におけるアミロイドの蓄積を軽減します。
医療提供者による皮下注射で月に1回投与します。一般的な副作用にはビタミンA欠乏症や視覚障害が含まれる場合があります。肝機能および神経学的状態の定期的monitoringが必要な場合があります。患者は医師に相談なしにビタミンA補給を中止しないでください。制限された流通プログラムからのみ入手可能です。
公的医薬品添付文書
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WellAlly編集チームが医学的にレビュー済み 最終レビュー日：2026年8月26日. · 編集方針を読む