ベルズチファン

VHL（フォンヒッペル・リンドウ）病の患者で、関連する腎細胞がん、中枢神経系血管芽腫、または膵神経内分泌腫瘍の治療を必要とする成人、および抗血管新生療法を受けた後の進行性腎細胞がんの成人に対する治療。

Welireg（ベルジュティファン）は、低酸素誘導因子2α（HIF-2α）を阻害する薬剤です。HIF-2αは、細胞増殖、血管新生、代謝に関連する遺伝子を調節することで腫瘍増殖を引き起こす転写因子です。VHL病では、欠損したVHL蛋白質が異常なHIF-2αの蓄積をもたらし、この蛋白質を阻害することで腫瘍量を減少させます。

一般的な副作用には、疲労、貧血、頭痛、悪心があります。重度の貧血を引き起こし、輸血を必要とする場合があり、低酸素症を引き起こす可能性があります。この薬剤には胚・胎児毒性のリスクがあり、治療中および最終用量から1ヶ月間は効果的な避妊が必要です。患者は新たな悪性新生物について監視される必要があります。