ミグルスタット

ザベスカは、成人の軽度から中等度のタイプ1ゴーシェ病の治療に使用されます。一選択の治療として使用される他、エンザイム補充療法を受けることができない患者にも使用できます。

ザベスカは、グルコシルセラミドの生成を担当するエンザイムであるグルコシルセラミドシンターゼを阻害します。この脂肪物質の合成を減少させることで、特に肝臓、脾臓、骨髄における細胞内での蓄積を軽減します。

一般的な副作用には、下痢、体重減少、腹痛、振戦が含まれます。患者は末梢神経障害や神経症状の悪化について監視される必要があります。腎障害のある患者には、この薬を慎重に使用する必要があります。