Zokinvy

ゾキンビビルは、ハッチンソン・ギル福德早老症（HGPS）の治療，以及びプロゲリン様蛋白質蓄積を伴うヘテロ接合性LMNA変異を有する特定のプロセシング欠損性早老様ラミナroth症、またはホモ接合性若しくは複合ヘテロマッピングZMPSTE24変異を有する12ヶ月齢以上の患者さんに適応があります。

ゾキンビビルは、蛋白質へのファルネシル基の結合を阻止するファルネシル転移酵素阻害剤です。早老症および関連疾患では、欠損蛋白質であるプロゲリンが蓄積し、細胞障害を引き起こします。ゾキンビビルはこの過程を阻害することで、プロゲリンの蓄積を軽減し、症状の進行を遅らせる可能性があります。

ゾキンビビルは、特定の希少疾患に対する適応のため、限定的な流通プログラムを通じてのみ入手可能です。一般的な副作用には、嘔吐、下痢、吐き気などの胃腸症状があります。患者さんは、肝酵素上昇以及其他的有害事象の可能性について監視される必要があります。治療は、早老様症候群患者の 管理に精通している医師によって開始され、監督されるべきです。