オナセムノgene アベパルボベック

ゾルゲンスマは、2歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者の治療適応があります(Type 1 SMA（最も重症な形態）を含む新生児スクリーニングで発見された無症状の患者も含みます)。

ゾルゲンスマは、筋運動神経細胞に直接機能的な生存筋運動ニューロン（SMN）遺伝子を届けるアデノ随伴ウイルスベクター 기반の遺伝子治療です。修飾ウイルス（AAV9）がSMN遺伝子を細胞に運び込み、筋運動ニューロンの生存と機能に必要なSMN蛋白質を産生できるようにします。

ゾルゲンスマは、単回の静脈内輸液として投与し、1回限りの使用を目的としています。重大な可能性のある副作用には、急性肝障害、血小板減少、心臓毒性が含まれます。患者は、肝機能検査と血小板数の定期的な監視が必要です。この治療제는血液-脳関門を通過しないため、中枢神経系のSMN欠損を直接修正することはできません。