阿加糖酶贝塔
阿加糖酶贝塔是一种用于治疗法布里病的酶替代疗法，这是一种由α-半乳糖苷酶A缺乏引起的罕见遗传性疾病。这种药物通过提供酶的外源性来源来发挥作用，该酶被细胞摄取并运输到溶酶体中，在那里分解积累的糖脂。
阿加糖酶β是一种用于法布里病的酶替代疗法，通过提供缺失的α-半乳糖苷酶A来减少积聚的GL-3。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AB04
- RxNorm
- 338817
- 通用名
- Agalsidase Beta
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Fabrazyme
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 每2周1mg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每2周一次
- 用药说明
- 请遵循医生指导
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每2周1mg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每2周一次
- 用药说明
- 请遵循医生指导
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每2周1mg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每2周一次
- 用药说明
- 请遵循医生指导
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
11 个群组妊娠期
孕早期无需特别调整
仅在明确需要且利大于弊的情况下使用
定期产前检查及胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕中期无需特别调整
如获益大于潜在风险则继续治疗
常规产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕晚期无需特别调整
可根据医生评估继续治疗
胎儿健康状况监测
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期未知
治疗期间停止哺乳或吸奶并丢弃乳汁
监测婴儿是否出现任何不良反应
请谨慎使用并监测不良反应。
儿童
儿童（2-12岁）每2周1 mg/kg
适用于2岁及以上患者
定期评估生长发育情况
儿童
青少年（13-17岁）每2周1 mg/kg
与成人剂量相同
标准儿科监测
老年人
老年人（65岁以上）无需特别调整
无需调整剂量但需密切监测
监测肾功能和心脏功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度至中度无需调整剂量
采用标准剂量
标准监测
肾功能不全
重度无需特别调整
谨慎使用并密切监测
密切监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度无特别数据
谨慎使用
监测肝功能检查
肝功能不全
中度至重度尚未研究
仅在获益大于风险时使用
密切监测肝功能
统计与临床数据
FDA批准年份
法布里病治疗的FDA批准
药物类别
治疗分类
常见用途
法布里病的治疗适应症
作用机制
用于糖脂代谢的酶替代疗法
阿加糖酶β适用于确诊法布里病（Fabry病）患者的长期酶替代治疗。法布里病是一种罕见的X连锁溶酶体贮积症，由α-半乳糖苷酶A缺乏引起。
阿加糖酶β提供外源性的α-半乳糖苷酶A。经静脉给药后，该酶被细胞内化并靶向溶酶体，在其中发挥酶活性，将积聚的球三糖神经酰胺（GL-3）水解为半乳糖基神经酰胺，从而减少各种组织中的底物贮积。
阿加糖酶β通过静脉输注给药，通常每2周一次。常见不良反应包括输液相关反应，如发热、寒战和潮红。部分患者可能产生针对该酶的抗体。治疗应由具有法布里病管理经验的医生启动和监督。建议定期监测临床反应和GL-3水平，以评估治疗效果。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策