阿立哌唑
阿立哌唑是一种正在开发中的药物，用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC），这是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，会导致进行性神经退化。它属于ATC分类N07（其他神经系统药物），代表了一种针对神经退行性疾病的潜在治疗方法。
阿瑞莫洛是一种用于尼曼-皮克病C型（一种罕见的神经系统疾病）的研究性药物，但其确切的作用机制尚不清楚。
关键信息一览
- ATC
- N07XX17
- RxNorm
- 2694283
- 通用名
- Arimoclomol
- 药物类别
- atc-n07
- 商品名
- Miplyffa
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- 口服
- 剂型
- 胶囊
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 每日两次，每次500mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 遵医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日两次，每次250mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 遵医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 每日400mg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 遵医嘱
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免
除非利大于弊，否则应避免在孕期使用
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕中晚期谨慎使用
仅在明确需要且利大于弊时使用
定期胎儿监测和超声检查
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期不推荐
停止哺乳或停止用药，需考虑药物对母亲的重要性
监测婴儿不良反应
儿童
2至11岁儿童按体重给药
批准用于2岁及以上患者；遵循儿童给药指南
定期监测生长和发育情况
请谨慎使用并监测不良反应。
儿童
12至18岁青少年标准成人给药方案
批准使用；遵循标准给药方案
定期安全性监测
老年人
65岁及以上老年人从给药范围低剂量开始
因老年人群数据有限，需谨慎使用
监测肾功能和肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻中度肾功能损害初始无需调整剂量
治疗期间监测肾功能
定期监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻中度肝功能损害初始无需调整剂量
治疗期间监测肝功能
定期监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准年份
FDA批准阿瑞莫氯醇（Miplyffa）用于尼曼-皮克病C型
药物类别
作用机制分类
适应症
与米格斯特联合使用的批准治疗适应症
临床试验阶段
NPC治疗的研发阶段
阿瑞莫洛正在被研究用于治疗尼曼-皮克病C型（NPC），这是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，其特征是细胞中胆固醇和脂质的异常积聚，导致进行性神经功能衰退，包括运动障碍、认知障碍和癫痫发作。
阿瑞莫洛对NPC患者发挥临床作用的确切机制尚不清楚。临床前研究表明，它可能通过诱导热休克蛋白和支持细胞蛋白质折叠机制来发挥作用，可能有助于细胞更有效地清除积聚的脂质。
阿瑞莫洛是一种研究性药物，尚未获得监管机构批准。它正在临床试验中进行研究，以确定其安全性、有效性和最佳剂量。在获得更多数据之前，患者应仅在临床试验的监督下使用此药物。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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