阿蒂达沙根自体干细胞
阿蒂达沙根自体干细胞（LENMELDY）是一种体外基因疗法，已获准用于治疗儿童异染色性脑白质营养不良（MLD），这是一种罕见的、进行性的、往往是致命的神经退行性疾病，由芳基硫酸酶A（ARSA）缺乏引起。该疗法使用慢病毒载体来替代缺陷基因。
LENMELDY是一种基因疗法，用于治疗患有异染性脑白质营养不良的儿童，通过修饰患者自身的干细胞来产生缺失的ARSA酶。
关键信息一览
- ATC
- A16AB21
- RxNorm
- 2677916
- 通用名
- Atidarsagene Autotemcel
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Lenmeldy
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 500毫克，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250毫克，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400毫克，每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
11 个群组妊娠期
孕早期禁用——避免使用
由于需要使用具有致畸性的白消安调理方案，应避免在孕期使用
不适用——治疗前后均应避免妊娠
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕中期禁用——避免使用
由于需要使用具有致畸性的白消安调理方案，应避免在孕期使用
不适用——治疗前后均应避免妊娠
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕晚期禁用——避免使用
由于需要使用具有致畸性的白消安调理方案，应避免在孕期使用
不适用——治疗前后均应避免妊娠
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳期禁用
治疗期间及调理化疗后一段时间内应避免母乳喂养
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
儿童
婴儿无需调整——按体重给药
适用于30月龄以下的晚发型婴儿型MLD患者的症状前治疗，以及12岁以下的早发型青少年型MLD患者
输注后因调理方案导致的骨髓抑制需进行密切血液学监测
儿童
儿童无需调整——按体重给药
适用于12岁以下的早发型青少年型MLD患者
需要进行密切血液学监测和植入评估
老年人
老年患者谨慎使用
65岁以上患者的安全性和有效性数据有限；需要进行获益-风险评估
鉴于年龄相关合并症，需加强心脏和肝功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻度基因疗法无需初始剂量调整；白消安可能需要调整
可能需要根据肾功能调整白消安调理方案剂量
监测肾功能并相应调整调理方案
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
中重度调理方案需要剂量调整
建议减少白消安调理方案剂量；严重损害时可考虑替代调理方案
调理期间需频繁监测肾功能和药物水平
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度基因疗法无需特定调整
建议谨慎；调理前需评估肝功能
监测肝功能指标
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度谨慎使用
尚未在中重度肝损害患者中进行研究；需要进行仔细的获益-风险评估
加强肝功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
FDA批准日期
FDA批准Atidarsagene Autotemcel（Lenmeldy）用于异染性脑白质营养不良
治疗类别
自体基因治疗分类
适应症
早发型MLD的获批适应症
作用机制
使用慢病毒载体递送功能性ARSA基因的基因治疗
阿地高森自体造血干细胞是一种基因疗法，用于治疗患有异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童。异染性脑白质营养不良是一种罕见的溶酶体贮积症，由ARSA缺乏引起，会导致进行性神经退行性病变。
该疗法需要收集患者的CD34+造血干细胞，然后利用慢病毒载体在体外对这些细胞进行基因修饰，插入正常ARSA基因的功能拷贝。转导后的细胞回输至患者体内后，会在骨髓中定植并增殖，从而实现功能性ARSA酶的长期稳定表达。
这是一种利用患者自身细胞的自体疗法，因此不存在移植物抗宿主病或免疫排斥的风险。但是，作为一次性基因治疗，它需要在具备专业资质的治疗中心进行给药。需对潜在的载体相关效应和血液学问题进行安全监测。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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