Betibeglogene Autotemcel
Betibeglogene autotemcel (ZYNTEGLO) 是一种一次性基因疗法，用于治疗成人和儿童依赖输血的β-地中海贫血患者。它通过修改患者自身的干细胞，添加功能性β-球蛋白基因拷贝，使其能够产生正常的红细胞。
一种基因疗法，通过改良患者自身的干细胞来治疗β-地中海贫血，使其能够产生功能性血红蛋白。
关键信息一览
- ATC
- B06AX02
- RxNorm
- 2610349
- 通用名
- Betibeglogene Autotemcel
- 药物类别
- atc-b06
- 商品名
- Zynteglo
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ cells/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2 × 10^6 CD34+ cells/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
孕早期禁用
妊娠期间避免使用；需要使用白消安进行清髓性预处理，白消安具有致畸性
不适用——妊娠期间禁用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕晚期禁用
妊娠期间避免使用；推迟基因治疗至产后
不适用——妊娠期间禁用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳期未确立
开始治疗前停止哺乳；等待药物从体内清除
尚无母乳中排泄数据
儿童
12至17岁青少年标准剂量
适用于12岁及以上的输血依赖性β-地中海贫血患者
标准监测，包括血液学评估、载体拷贝数监测
儿童
12岁以下儿童未确立
未获批用于12岁以下患者；安全性和有效性尚未确立
数据有限
老年人
65岁及以上老年人需要个体化评估
65岁以上患者数据有限；治疗前评估整体健康状况和合并症
建议进行综合老年评估
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度肾功能损害密切监测
白消安（预处理药物）经肾脏清除；重度损害可能需要调整剂量
监测肾功能和白消安水平（若有）
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度肝功能损害需要个体化评估
无专门研究；评估肝功能和肝静脉闭塞性疾病风险
密切监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
治疗类别
基因治疗产品分类
批准适应症
betibeglogene autotemcel的治疗适应症
FDA批准年份
Zynteglo的FDA批准日期
给药方案
给药方案
用于治疗需要定期输血的成人和儿童输血依赖型β-地中海贫血患者。这是一种一次性治疗，旨在减少或消除输血需求。
该疗法涉及收集患者的CD34+造血干细胞，并使用慢病毒载体（BB305）添加改良β-珠蛋白基因的功能性拷贝。然后将这些改良后的细胞回输至患者体内，在骨髓中植入并分化，产生含有功能性β-珠蛋白（血红蛋白）的红细胞。
这是一种使用患者自身细胞的自体疗法。回输前需要接受清髓性预处理。潜在风险包括中性粒细胞和血小板植入失败、血小板植入延迟以及血液系统恶性肿瘤风险。患者应接受长期监测。请与有基因治疗经验的合格治疗中心充分讨论风险与获益。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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