Cerliponase Alfa

Brineura适用于治疗2型神经元腊样脂褐质沉积症（CLN2）疾病，这是一种罕见的常染色体隐性遗传性溶酶体贮积症，以三肽基肽酶1（TPP1）酶缺乏为特征。本品专门适用于延缓有症状患者的行动能力丧失。

Brineura是重组人源三肽基肽酶1（TPP1）。它可以补充CLN2患者体内缺乏或缺失的TPP1酶，帮助分解神经元中积聚的储存物质。本药物通过脑室内输注直接注入脑脊液，以到达中枢神经系统。

Brineura由医疗专业人员通过脑室内输注给药，每隔一周一次。常见副作用可能包括发热、呕吐、癫痫发作和输液相关反应。患者应在每次输液前接受感染症状监测。本药物必须按照特定指南进行储存和处理，且仅通过受限项目提供。