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Cerliponase Alfa

发布:2026年7月26日更新:2026年8月27日

Cerliponase Alfa是一种酶替代疗法,旨在治疗一种特定的Batten病,这是一种罕见的遗传性神经退行性疾病。它通过在大脑中补充一种缺失的酶,直接注射到脑脊液中发挥作用。

摘要速览

塞利普酶 alfa(Cerliponase Alfa)是一种酶替代疗法,用于治疗儿童的一种罕见巴顿病,直接注入大脑给药。

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关键信息一览

RxNorm
1922436
通用名
Cerliponase Alfa
药物类别
pin-variant
商品名
Brineura
获取方式
处方药
哺乳期
未知
给药途径
—
剂型
—
上市地区
超声、EU、CN、JP
需监测
—

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塞利普酶 alfa(Cerliponase Alfa)适用于治疗2型婴儿晚期神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2疾病),又称经典婴儿晚期巴顿病,用于儿科患者。

塞利普酶 alfa(Cerliponase Alfa)是一种重组人三肽基肽酶-1(TPP1)酶,可替代CLN2疾病中缺乏的TPP1酶。该药物通过脑室内输注给药,使药物直接递送至中枢神经系统,从而减少神经元中储存物质的积聚。

该药物需由训练有素的医疗专业人员在适当的临床环境中给药。应监测患者是否出现装置并发症、超敏反应和脑脊液参数的迹象。在治疗期间定期监测神经系统状态和疾病进展至关重要。

官方药品说明书

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