胆酸

用于治疗胆汁酸生物合成途径中单一酶缺陷所致的胆汁酸合成障碍，以及过氧化物酶体疾病（包括泽韦格谱系障碍），此类疾病存在原发性胆汁酸缺乏。

胆酸作为内源性原发性胆汁酸的替代物，恢复正常的胆汁酸池及胆汁酸合成的负反馈抑制，从而减少异常胆汁酸和胆固醇代谢物的毒性蓄积。

治疗应在胆汁酸代谢障碍方面经验丰富的专科医生指导下进行。建议定期监测肝功能和胆汁酸水平。根据临床应答和实验室指标进行个体化给药。