阿糖苷酶 Alfa-Atga
发布:2026年7月26日更新:2026年8月27日
阿糖苷酶 Alfa-Atga 是一种酶替代疗法，旨在治疗庞培病，这是一种由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的罕见遗传性疾病。这种药物特别适用于晚发型庞培病的成人，通过替代缺失的酶来发挥作用。
摘要速览
一种针对成人晚发型庞贝病的专业酶替代疗法，有助于减少肌肉中的糖原积聚。
关键信息一览
- RxNorm
- 2667434
- 通用名
- Cipaglucosidase Alfa-Atga
- 药物类别
- pin-variant
- 商品名
- Pombiliti
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用于治疗成人晚发型庞贝病（LOPD）。庞贝病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，可导致进行性肌无力和呼吸系统并发症。
Cipaglucosidase alfa-atga是一种重组人酸性α-葡萄糖苷酶，可替代缺乏的GAA酶。通过静脉输注给药，帮助分解肌细胞溶酶体内积聚的糖原，减少细胞损伤并改善肌肉功能。
治疗期间可能发生输液相关反应，包括超敏反应和过敏反应。建议定期监测心脏和呼吸功能。治疗应由有庞贝病管理经验的专业医护人员进行。应告知有生育可能的女性患者妊娠期间的潜在风险。
官方药品说明书
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