无水环磷酰胺

环磷酰胺用于治疗多种恶性肿瘤，包括急性和慢性白血病、霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、神经母细胞瘤、视网膜母细胞瘤，以及乳腺癌和卵巢癌等实体瘤。它还可用于治疗严重的自身免疫性疾病，包括系统性红斑狼疮、血管炎、多发性硬化症，并用于预防骨髓移植后的器官排斥。

作为烷化剂，环磷酰胺在肝脏中代谢为活性化合物，这些化合物可以交联DNA链，阻止DNA复制和细胞分裂。这会影响所有快速分裂的细胞，包括癌细胞和免疫细胞，从而导致细胞死亡。

环磷酰胺存在重大风险，包括骨髓抑制、出血性膀胱炎（需充分补水）、感染风险增加、不孕症以及可能的长期毒性。治疗需要在医疗监督下进行，定期监测血常规和器官功能。它可能与其他免疫抑制剂、抗凝药物和骨髓抑制药物发生相互作用。由于其致畸作用，建议在治疗期间及治疗后采取有效避孕措施。