甜菜碱

Cystadane 适用于治疗同型胱氨酸尿症，这是一类罕见的遗传性代谢疾病。包括由胱硫醚β合成酶（CBS）缺乏、亚甲基四氢叶酸还原酶（MTHFR）缺乏以及钴胺素代谢缺陷引起的同型胱氨酸尿症。该药适用于各年龄段患者。

Cystadane 含无水甜菜碱，作为甲基供体发挥作用。它在肝脏和肾脏中作为甜菜碱-高半胱氨酸甲基转移酶（BHMT）的底物，促进高半胱氨酸再甲基化为蛋氨酸。这有助于减少高半胱氨酸在体内的毒性蓄积。

Cystadane 应与饮食中限制蛋氨酸摄入及维生素补充（包括适量的维生素B6、B12和叶酸）配合使用。该药物通常耐受性良好，但可能出现胃肠道症状。建议定期监测血浆和尿液中高半胱氨酸水平，以评估治疗效果。患者未经医生咨询不得擅自停药。