Voretigene Neparvovec

Cystaran适用于治疗角膜胱氨酸晶体蓄积，适用于胱氨酸贮积症患者。胱氨酸贮积症是一种罕见的遗传性溶酶体贮积病，会导致有毒胱氨酸在全身细胞中积聚，特别影响眼睛、肾脏和其他器官。

Cystaran含有半胱胺，作为胱氨酸消耗剂发挥作用。当局部滴入眼睛时，它有助于通过将有毒胱氨酸转化为更容易从细胞中清除的形式来降低角膜组织中的胱氨酸水平，从而减少特征性角膜晶体的形成。

Cystaran仅供局部眼科使用。常见副作用可能包括滴入时的眼部灼热、刺痛、发红或刺激。使用前应摘下隐形眼镜，滴入后至少等待15分钟再重新戴上。通常需要频繁给药（通常每清醒时一小时一次），并应按照医护人员的指示坚持使用。治疗期间建议定期进行眼科监测。