酒石酸半胱胺

酒石酸半胱胺适用于治疗肾病性胱氨酸贮积症。肾病性胱氨酸贮积症是一种罕见的溶酶体贮积症，胱氨酸在此病中积聚并对肾脏、眼睛、甲状腺、肌肉和中枢神经系统造成进行性损害。

该药物可穿透细胞并将胱氨酸转化为混合二硫化物，使其能够被转运出溶酶体，从而减少细胞内胱氨酸积聚并防止细胞损伤。

用药剂量必须个体化，并仔细滴定至耐受范围；常见副作用包括胃肠道症状、口臭/体臭和嗜睡。应定期监测患者的肾功能和血细胞计数。本品有速释和缓释两种制剂。