德兰地司特罗基因莫西帕沃维克
德兰地司特罗基因莫西帕沃维克（ELEVIDYS）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，旨在解决该疾病的潜在遗传原因。它使用腺相关病毒（AAVrh74）作为载体，将肌营养不良蛋白基因的功能拷贝传递给肌细胞。
ELEVIDYS是一种基于AAV的基因疗法，通过向肌细胞递送微肌营养不良蛋白基因来治疗杜氏肌营养不良症。
该药物带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- M09AX15
- RxNorm
- 2641675
- 通用名
- Delandistrogene Moxeparvovec
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Elevidys
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2×10^14 vg/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
妊娠期除非获益明显大于风险，否则应避免使用；应与患者讨论对胎儿的潜在风险
定期胎儿监测和超声检查
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕中期如有可能应避免
妊娠期避免使用；考虑替代疗法
定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
孕晚期如有可能应避免
避免使用；如有可能应推迟至产后治疗
定期胎儿监测和宫缩监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳期避免使用
哺乳期禁用；药物在母乳中的排泄情况不明
如已暴露，监测婴儿状况
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
儿童
4-5岁儿童单次输注，剂量为2×10^14 vg/kg
适用于4岁及以上确诊杜氏肌营养不良症（DMD）基因突变的行走患儿；输注前需监测免疫应答
基线和持续监测肝功能、心脏监测及抗AAV rh74抗体检测
儿童
4岁以下儿童尚未确立
不推荐用于4岁以下患者；安全性和有效性数据有限
如超说明书使用需进行仔细的风险获益评估
请谨慎使用并监测不良反应。
老年人
老年患者尚未确立
由于DMD为儿科起病，通常不适用；仅在获益大于风险时使用
如进行治疗需进行全面心脏和肝脏评估
肾功能不全
轻度至中度根据现有数据，不建议特别调整剂量
谨慎使用；输注前后监测肾功能
基线和定期监测肾功能（肌酐、血尿素氮、估算肾小球滤过率）
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度谨慎使用
AAV载体主要转导肝脏；既往肝功能异常可能影响安全性和有效性
频繁监测肝功能（丙氨酸氨基转移酶、天冬氨酸氨基转移酶、胆红素）；监测转氨酶升高
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中度至重度不推荐
由于载体清除率改变和肝毒性风险增加，中度至重度肝功能损害患者应避免使用
必须评估肝功能；如存在显著肝功能损害则为禁忌
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
统计与临床数据
FDA批准年份
FDA批准Delandistrogene Moxeparvovec (Elevidys) 用于治疗杜氏肌营养不良症
治疗类别
AAV载体基因疗法治疗肌营养不良症的分类
适应症
确诊DMD基因突变患者的主要治疗适应症
目标患者年龄
Elevidys治疗获批的年龄范围
Delandistrogene Moxeparvovec适用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD），适用于基因检测确认存在肌营养不良蛋白基因突变、能够行走且符合其他特定临床标准的患者。
该疗法使用非复制型AAV血清型rh74衣壳，将含有截短肌营养不良蛋白基因（微肌营养不良蛋白）的单链DNA表达盒递送至肌细胞。递送后，细胞可以产生缩短但具有功能的肌营养不良蛋白，有助于保护肌纤维免受损伤。
作为一次性静脉输注，必须监测对AAV衣壳的免疫反应，并应进行肝功能评估。存在特定基因突变和严重肺部受累的患者禁用此疗法。治疗应在合格的医疗机构中由经验丰富的专科医生进行。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策