德拉地司特罗基因莫塞帕尔沃韦克-罗克尔
发布:2026年7月26日更新:2026年8月25日
德拉地司特罗基因莫塞帕尔沃韦克-罗克尔是一种基因治疗药物，旨在治疗某些形式的肌营养不良症。它通过使用病毒载体将功能性的抗肌萎缩蛋白基因递送到肌肉细胞中，帮助恢复特定基因突变患者的抗肌萎缩蛋白产生。
摘要速览
一种将肌营养不良蛋白基因递送至肌细胞以治疗某些类型肌营养不良症的基因疗法。
关键信息一览
- RxNorm
- 2641674
- 通用名
- Delandistrogene Moxeparvovec-Rokl
- 药物类别
- pin-variant
- 商品名
- Elevidys
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- —
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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适用于携带适合此基因疗法特定基因突变的肌营养不良症患者治疗。
通过重组病毒载体将功能性肌营养不良蛋白基因递送至肌细胞，使细胞产生截短但有功能的肌营养不良蛋白，帮助保护和稳定肌纤维。
作为单次静脉输注给药。需要基因检测以确认符合条件 的突变。对病毒载体的预先存在免疫可能影响入组资格。应监测潜在免疫反应和肝酶升高情况。患者在治疗前应评估载体中和抗体水平是否足够。
官方药品说明书
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