Donidalorsen

Donidalorsen适用于成人和青少年遗传性血管性水肿（HAE）发作的常规预防。HAE由C1抑制剂缺乏或功能障碍引起，导致血浆激肽释放酶活性不受控制及缓激肽过度释放，从而引发累及气道、四肢、面部和腹部的疼痛性且可能危及生命的肿胀发作。

Donidalorsen是一种与GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）结合的反义寡核苷酸（ASO），可促进向肝细胞的靶向递送。进入细胞后，它与激肽释放酶前体（PKK）信使RNA（mRNA）结合，招募RNase H1切割并降解mRNA，阻止其翻译成PKK蛋白。PKK水平降低会减少血浆激肽释放酶活性，从而减少缓激肽生成并预防血管性水肿发作。

Donidalorsen通过皮下注射给药。常见不良反应可能包括注射部位反应。与其他ASO疗法一样，可能需要监测肝功能。12岁以下儿科患者的安全性和有效性尚未确定。患者在开始治疗前应有HAE的明确诊断。仍应备有急性HAE发作的急救治疗药物。