艾拉多卡基因 Exuparvovec
KEBILIDI 是一种基因治疗药物，用于治疗芳香族 L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症，这是一种罕见的遗传性神经疾病。它通过脑内注射直接输送 DDC 基因的功能拷贝，使细胞能够产生 AADC 酶。
KEBILIDI是一种用于治疗AADC缺乏症的基因疗法，通过将功能正常的DDC基因直接递送至大脑来实现多巴胺的生成。
关键信息一览
- ATC
- A16AB26
- RxNorm
- 2698762
- 通用名
- Eladocagene Exuparvovec
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Kebilidi
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 1.4 x 10^11 vg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1.0 x 10^11 vg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1.2 x 10^11 vg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方规定
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
7 个群组妊娠期
所有孕期避免使用
由于风险未知，孕期避免使用；育龄期女性应使用有效避孕措施
若发生暴露，应定期进行胎儿监测
哺乳期
哺乳期不推荐
治疗期间及停药后一段时间内不推荐母乳喂养；请咨询医生
监测婴儿是否出现不良反应
儿童
儿童无需调整
适用于AADC缺乏症的儿童患者；由合格神经外科医生给药
神经系统监测、MRI扫描和定期发育评估
老年人
老年人谨慎使用
老年人群数据有限；评估整体健康状况和合并症
全面的老年评估并监测不良反应
肾功能不全
轻度至中度无特殊调整
肾脏排泄数据有限；谨慎使用
监测肾功能
肝功能不全
轻度至中度无特殊调整
肝脏代谢数据有限；谨慎使用
监测肝功能
其他
免疫功能低下谨慎使用
免疫功能低下患者感染风险可能增加；评估免疫状态
监测感染和免疫反应
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
重组AAV载体基因治疗
适应症
用于治疗儿童AADC缺乏症
作用机制
AAV载体介导的基因替代疗法
用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症。这是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢性疾病，其特征为多巴胺和血清素合成不足。
通过重组腺相关病毒血清型2（rAAV2）将DDC基因递送至纹状体，使细胞开始表达AADC酶并产生多巴胺。
以单次纹状体内输注的方式给药。作为基因疗法，效果预期为长期持续。需要进行手术操作以完成给药。应监测患者的神经系统改善情况。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策