Elevidys

Elevidys适用于治疗伴有确认DMD基因突变、适合该特异性治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。目前批准用于4至5岁儿童。

Elevidys是一种重组基因疗法，使用经过修饰的腺相关病毒（AAV）载体将编码功能性微肌营养不良蛋白的转基因直接递送至肌肉组织。这种微肌营养不良蛋白是肌营养不良蛋白的缩短但功能性版本，在DMD患者中该蛋白缺失或存在缺陷。

Elevidys作为单次静脉输注给药。潜在的严重副作用包括免疫介导的肌炎和急性肝损伤。患者必须在治疗前后密切监测。由于这是一次性治疗，长期疗效数据仍在持续收集中。治疗前需要进行基因检测以确认突变符合条件。