伊利格鲁司他

依利格鲁司他适用于需要长期治疗的1型戈谢病成人患者，无论其CYP2D6代谢类型为慢代谢、中等代谢、快代谢还是超快代谢。该药物不适用于2型或3型戈谢病患者。

依利格鲁司他是一种葡萄糖神经酰胺合成酶抑制剂，可减少葡萄糖神经酰胺的合成。葡萄糖神经酰胺是一种脂质，在酸性β-葡萄糖苷酶缺乏的细胞中会积聚。通过减少底物的产生，该药物可减少戈谢细胞中脂质的积聚，从而缓解贫血、骨病和器官肿大等症状。

依利格鲁司他为口服胶囊，通常根据CYP2D6代谢类型每日服用1-2次。该药物禁用于正在服用强效CYP3A4抑制剂的患者，可能需要进行心脏监测。常见副作用包括疲劳、头痛和胃肠道症状。妊娠分级为1级；仅在明确需要时方可于妊娠期间使用。