艾利瓦尔多基因自体细胞
艾利瓦尔多基因自体细胞（SKYSONA）是一种自体基因疗法，获准用于治疗携带 ABCD1 突变的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）。该疗法包括收集患者的自体 CD34+ 干细胞，并用慢病毒载体进行基因改造，以添加 ABCD1 基因的功能拷贝。
SKYSONA是一种一次性基因疗法，用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良，通过修饰患者自身的干细胞来减缓或防止神经系统恶化。
该药品带有黑框警告（boxed warning）——这是美国 FDA 最严重的警告级别。使用前请查阅完整的处方信息。
关键信息一览
- ATC
- A16AX21
- RxNorm
- 2612527
- 通用名
- Elivaldogene Autotemcel
- 药物类别
- atc-a16
- 商品名
- Skysona
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 1.8×10^6 CD34+细胞/千克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2.0×10^6 CD34+细胞/千克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 1.8×10^6 CD34+细胞/千克
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次输注
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
妊娠早期如有可能应避免
除非获益明显超过风险，否则应避免在孕期使用；育龄期女性应采取有效避孕措施
定期进行胎儿监测和超声检查
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
妊娠中期如有可能应避免
除非获益明显超过风险，否则应避免在孕期使用
包括生长发育评估在内的定期胎儿监测
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
妊娠期
妊娠晚期如有可能应避免
孕期应避免使用；若临床适用，可考虑推迟至分娩后再进行治疗
胎儿监测及胎儿健康状况评估
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
哺乳期未知
目前尚不清楚艾利瓦基因自体细胞是否在人乳中分泌；治疗期间及给药后一段时间内不建议母乳喂养
尚无确立的具体监测要求
儿童
4-17岁儿童该适用年龄组无需调整剂量
适用于4至17岁早期脑型肾上腺脑白质营养不良患者；经骨髓清除性预处理后作为单次静脉输注给药
定期监测植入成功情况、载体拷贝数和潜在插入致突变性；需要长期随访
老年人
65岁及以上人群谨慎使用；尚无具体剂量建议
尚未在老年患者中进行专门研究；因潜在器官功能减退和合并症应谨慎使用
全面的老年评估及器官功能密切监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
轻至中度肾功能不全根据当前数据，不建议进行特定剂量调整
谨慎使用；肾功能损害患者临床数据有限；治疗前、后进行肾功能评估
监测肾功能，包括血清肌酐和估算肾小球滤过率
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻至中度肝功能不全根据当前数据，不建议进行特定剂量调整
谨慎使用；肝功能损害患者临床数据有限；治疗前进行肝功能评估
监测肝功能检查，包括ALT、AST、胆红素和凝血参数
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
细胞和基因治疗产品分类
适应症
早发型MLD的治疗适应症
FDA批准年份
监管批准时间线
作用机制
分子作用机制
SKYSONA适用于治疗脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）。CALD是一种罕见的进行性神经系统疾病，由ABCD1基因突变引起。本品适用于3至17岁早期患者，且无可用于异基因造血干细胞移植的匹配同胞供者。
SKYSONA通过慢病毒载体（Lenti-D）转导，将功能正常的ABCD1基因拷贝添加到患者自身的CD34+造血干细胞中。输注后，这些经过修饰的干细胞会在骨髓中定植，并产生表达功能性肾上腺脑白质营养不良蛋白（ALDP）的细胞。ALDP有助于分解在CALD中积累的极长链脂肪酸（VLCFAs），从而可能减缓或阻止疾病进展。
SKYSONA仅限自体使用，若患者检测出复制能力慢病毒阳性，则不得使用。患者应接受血液系统恶性肿瘤和插入性致癌的监测，已有类似基因疗法观察到这些风险。输注前需进行白消安预处理。作为一次性疗法，当存在匹配的同胞供者时，应仔细权衡与异基因移植的风险和获益。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策