Deflazacort

Emflaza已获FDA批准，用于治疗5岁及以上患者的杜氏肌营养不良症。该药适用于DMD的所有基因亚型，无论导致该疾病的具体基因突变为何。

Emflaza是一种前药，在体内代谢为其活性形式地夫可特。它通过与糖皮质激素受体结合并调节基因表达来发挥抗炎和免疫抑制作用，有助于减轻肌肉炎症，并可能减缓DMD患者肌肉无力的进展。

常见副作用可能包括体重增加、食欲增加、上呼吸道感染以及库欣样面容。长期使用需监测潜在并发症，包括骨密度下降、儿童生长抑制以及代谢变化。该药可能与其他药物产生相互作用，未经医疗指导不可突然停药。