Pegcetacoplan

Empaveli已获美国FDA批准，用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。这是一种罕见的获得性血液疾病，其特征是红细胞被破坏，可能导致贫血、血栓形成及其他并发症。

Empaveli是一种补体抑制剂，通过靶向补体蛋白C3发挥作用。C3在免疫系统的补体途径中起关键作用。通过抑制C3，该药物有助于防止PNH患者的红细胞被破坏。

Empaveli通过皮下输注给药。应监测患者的感染情况，尤其是脑膜炎球菌感染，因为补体抑制剂可能会增加感染易感性。对于有荚膜细菌引起的活动性感染患者，不应使用该药物。常见副作用可能包括注射部位反应、上呼吸道感染和胃肠道症状。患者在开始治疗前应接种荚膜细菌疫苗。这是一种品牌药物，目前尚无仿制药。