埃普兰特森
埃普兰特森是一种GalNAc偶联的反义寡核苷酸，旨在治疗转甲状腺素蛋白（TTR）淀粉样变性。它通过与TTR mRNA结合并导致其降解，从而减少形成有害淀粉样沉积物的TTR蛋白的产生。
Eplontersen通过减少有害TTR蛋白的产生来治疗伴有多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性。
关键信息一览
- ATC
- N07XX21
- RxNorm
- 2671939
- 通用名
- Eplontersen
- 药物类别
- atc-n07
- 商品名
- Wainua
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- prefilled syringe
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 500mg 每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250mg 每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400mg 每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按医嘱
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
10 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
除非获益明显超过风险，否则应在妊娠期间停用
包括超声评估在内的定期胎儿监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕中期如有可能应避免
仅在明确需要时继续使用，并进行仔细的获益-风险评估
常规产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
妊娠期
孕晚期如有可能应避免
考虑在足月前停药
胎儿监测及母体状况评估
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期停止哺乳或停止用药
由于在母乳中的排泄情况未知且可能对哺乳婴儿产生严重不良反应，应在停止哺乳与停止治疗之间做出选择
监测婴儿不良反应
儿童
儿童青少年不推荐
不批准用于儿科患者；18岁以下患者的安全性和有效性尚未确定
不适用
老年人
65岁及以上老年人无需特别调整
无需仅因年龄进行剂量调整；对于有年龄相关性肾功能下降的患者，应监测肾功能
基线和定期肾功能监测
肾功能不全
轻度肾功能损害无需调整
轻度肾功能损害患者无需调整剂量
常规肾功能监测
肾功能不全
中重度肾功能损害考虑减量
谨慎使用；严重肾功能损害患者的数据有限；根据临床反应和耐受性考虑调整剂量
更频繁的肾功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度肝功能损害谨慎使用
轻度肝功能损害患者的数据有限；监测肝功能检查
基线和定期肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
中重度肝功能损害除非利大于弊否则不推荐
尚未在中重度肝功能损害患者中进行研究；仅在获益大于风险时使用
定期肝功能监测
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
Eplontersen 是一种转甲状腺素蛋白 (TTR) 导向的反义寡核苷酸抑制剂
适应症
Eplontersen 的 FDA 批准适应症
作用机制
降低血清 TTR 蛋白水平以防止淀粉样蛋白沉积
FDA 批准年份
Wainua (eplontersen) 的 FDA 批准日期
Eplontersen适用于治疗伴有多发性神经病变的遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（hATTR淀粉样变性）。这种罕见的遗传疾病会导致异常TTR蛋白形成淀粉样沉积，损害神经和其他器官。
Eplontersen是一种与GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）偶联的反义寡核苷酸，可靶向主要产生TTR蛋白的肝细胞。它与TTR信使RNA（mRNA）结合并触发其降解，从而显著降低血液和组织中突变型和野生型TTR蛋白的水平。
作为反义治疗药物，Eplontersen通过减少蛋白产生而非仅控制症状来针对TTR淀粉样变性的根本原因。它通过皮下注射给药。应监测患者的潜在肝脏影响，并建议保持足够的维生素A摄入，因为TTR蛋白通常在血液中携带维生素A。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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