Eteplirsen
Eteplirsen是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗基因突变适合外显子51跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。通过与肌营养不良蛋白前mRNA结合，它在mRNA加工过程中导致外显子51的排除，从而使截短的但功能性蛋白质的产生成为可能。
Eteplirsen是一种针对特定DMD患者的靶向基因疗法，可促进产生截短的肌营养不良蛋白，以延缓疾病进展。
关键信息一览
- ATC
- M09AX06
- RxNorm
- 1810569
- 通用名
- Eteplirsen
- 药物类别
- atc-m09
- 商品名
- Exondys
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 500mg，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 250mg，每日两次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每12小时一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 400mg，每日一次
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 每日一次
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
8 个群组妊娠期
孕早期如有可能应避免
仅在潜在获益超过对胎儿的潜在风险时使用；请与医疗保健提供者讨论
定期产前监测
请谨慎使用并监测不良反应。
哺乳期
哺乳期停用或避免
目前尚不清楚依特立生是否经人乳分泌；哺乳期妇女应咨询医生
监测婴儿不良反应
请谨慎使用并监测不良反应。
儿童
5-17岁儿童无需调整
适用于适合外显子51跳跃治疗的DMD儿科患者；剂量根据体重确定
定期监测肾功能和疗效
老年人
老年人谨慎使用
65岁以上患者数据有限；由于DMD为儿科疾病，通常不用于老年患者
密切监测肾功能
肾功能不全
轻度至中度监测肾功能
依特立生主要经肾脏排泄；可能需要根据肾功能调整剂量
定期监测肾功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度减量或延长间隔
极度谨慎使用；重度肾功能损害应考虑减量
频繁监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
轻度至中度无特殊调整
依特立生不经CYP450酶代谢；肝功能损害影响数据有限
监测肝功能检查
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
重度谨慎使用
临床数据有限；需要个体化评估
定期监测肝功能
请谨慎使用并监测不良反应。
统计与临床数据
药物类别
依特立生是一种磷酰二胺吗啉代寡核苷酸（PMO），旨在跳跃外显子51
FDA批准年份
2016年9月获得加速批准
主要适应症
用于治疗DMD基因突变确认可进行外显子51跳跃治疗的DMD患者
生产企业
商品名：Exondys 51
用于杜氏肌营养不良症的治疗，适用于经基因检测确认适合外显子51跳跃的肌营养不良蛋白基因突变患者（约占DMD病例的13%）。诊断需进行基因检测以确认符合条件的突变。
作为一种反义寡核苷酸，eteplirsen特异性结合肌营养不良蛋白前mRNA的外显子51，引导细胞机制在mRNA剪接过程中跳过该外显子。这会产生一种截短但仍有部分功能的肌营养不良蛋白，有助于维持肌肉完整性。
每周静脉输注给药。治疗前需进行基因检测以确认适合外显子51跳跃。临床获益因人而异；部分患者肌营养不良蛋白产量增加，而其他患者可能出现疾病进展。需监测输液反应和肾功能。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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