Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX) 是一种针对使用 IX 因子预防治疗的成人乙型血友病的创新基因疗法。它使用腺相关病毒血清型 5 (AAV5) 载体来传递功能性的 IX 因子基因，特别是高活性的 Padua 变体。
HEMGENIX是一种一次性基因疗法，使机体能够自行产生凝血IX因子，以减少血友病B患者的出血发作。
关键信息一览
- ATC
- B02BD16
- RxNorm
- 2626727
- 通用名
- Etranacogene Dezaparvovec
- 药物类别
- atc-b02
- 商品名
- Hemgenix
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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用法用量
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg（最大6x10^14 gc）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg（最大6x10^14 gc）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
适用于中度至重度血友病B（先天性IX因子缺乏症）成人患者的治疗，这些患者目前正在使用IX因子预防性治疗，或有当前或既往危及生命的出血，或有反复严重的自发性出血事件。
HEMGENIX是一种基于AAV5的基因疗法，通过单次静脉输注将编码人类IX因子Padua变体的功能性基因直接递送至肝细胞。随后这些细胞产生凝血因子，提高循环IX因子活性水平，降低出血风险。
仅作为单次一次性静脉输注给药。输注后需要监测肝酶水平（ALT），因为指标升高可能需要使用皮质类固醇治疗。本品不能治愈血友病B；长期疗效持续研究中。可能导致输注反应。患者不应捐献血液、器官、组织或细胞。
官方药品说明书
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本信息仅供教育用途，不能替代专业医疗建议、诊断或治疗。
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医学审核:WellAlly 编辑团队 最后审核 2026年7月26日. · 阅读我们的编辑政策