Etranacogene Dezaparvovec
Etranacogene dezaparvovec (HEMGENIX) 是一种针对使用 IX 因子预防治疗的成人乙型血友病的创新基因疗法。它使用腺相关病毒血清型 5 (AAV5) 载体来传递功能性的 IX 因子基因，特别是高活性的 Padua 变体。
HEMGENIX是一种一次性基因疗法，使机体能够自行产生凝血IX因子，以减少血友病B患者的出血发作。
关键信息一览
- ATC
- B02BD16
- RxNorm
- 2626727
- 通用名
- Etranacogene Dezaparvovec
- 药物类别
- atc-b02
- 商品名
- Hemgenix
- 获取方式
- 处方药
- 哺乳期
- 未知
- 给药途径
- —
- 剂型
- 注射剂
- 上市地区
- 超声、EU、CN、JP
- 需监测
- —
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请勿使用本信息进行自我诊断或替代医生的建议。在开始、停止或更换任何药物之前，请务必咨询合格的医疗服务提供者。如果您认为自己可能出现医疗紧急情况，请立即拨打当地急救电话。
用法用量
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg（最大6x10^14 gc）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
- Usual dose
- 2x10^14 gc/kg（最大6x10^14 gc）
- Maximum
- 请咨询医生
- 用药频率
- 单次给药
- 用药说明
- 请遵医嘱
- 疗程限制
- 按处方
- 需监测
- 标准
药物过量
特殊人群
7 个群组妊娠期
一般避免使用
妊娠期间避免使用；具有生育能力的患者在给药后至少12个月内应采取有效避孕措施
如发生妊娠应定期监测胎儿
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
哺乳期
一般如有可能应避免
目前尚不清楚etranacogene dezaparvovec是否经人乳分泌；给药后至少12个月内应避免母乳喂养
如继续母乳喂养应监测婴儿
儿童
儿科无适应症
未批准用于儿科患者；仅适用于18岁及以上血友病B成人患者
不适用
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
老年人
老年人无需特殊剂量调整
谨慎使用；临床试验纳入的65岁以上患者有限；监测肝功能和输注相关反应
定期监测肝酶和输注相关不良事件
请谨慎使用并监测不良反应。
肾功能不全
重度肾功能损害谨慎使用
重度肾功能损害患者被排除在临床试验之外；仅在获益超过风险时使用；监测肾功能
治疗前后监测肾功能
请谨慎使用并监测不良反应。
肝功能不全
肝功能损害不可给药
既往存在肝病包括肝硬化、肝纤维化或肝酶升高的患者禁用；活动性感染或可能影响肝功能的疾病
治疗前进行包括弹性成像和必要时活检在内的全面肝脏评估
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
饮酒者
饮酒者避免饮酒
治疗后至少12个月内避免饮酒；酒精可能增加肝酶升高和肝毒性风险
定期监测肝酶；就完全戒酒进行咨询
此类人群使用该药物需仔细权衡风险与获益。
统计与临床数据
药物类别
基于AAV载体的血友病B基因治疗
适应症
FDA批准的用于治疗成人血友病B的适应症
FDA批准年份
首个获FDA批准的血友病B基因治疗
给药途径
单次静脉输注，作为一次性治疗
适用于中度至重度血友病B（先天性IX因子缺乏症）成人患者的治疗，这些患者目前正在使用IX因子预防性治疗，或有当前或既往危及生命的出血，或有反复严重的自发性出血事件。
HEMGENIX是一种基于AAV5的基因疗法，通过单次静脉输注将编码人类IX因子Padua变体的功能性基因直接递送至肝细胞。随后这些细胞产生凝血因子，提高循环IX因子活性水平，降低出血风险。
仅作为单次一次性静脉输注给药。输注后需要监测肝酶水平（ALT），因为指标升高可能需要使用皮质类固醇治疗。本品不能治愈血友病B；长期疗效持续研究中。可能导致输注反应。患者不应捐献血液、器官、组织或细胞。
禁忌症
以下疾病或生理状态下，应避免或谨慎使用本药。
禁止使用（1）
对此药物或其任何成分过敏者禁止使用。
谨慎使用（1）
请咨询医疗保健提供者，权衡获益与风险。
官方药品说明书
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